专家:血友病的基因治疗将成趋势
◎本报记者 代小佩 4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成平凉市某某超声设备有限责任公司疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势 作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成 专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成平凉市某某超声设备有限责任公司新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
- 最近发表
- 随机阅读
-
- 韩国媒体团体敦促尹锡悦立即下台并进行拘留调查
- 红旗HS7 PHEV将于6月中下旬正式上市
- “减肥神药”到底进没进医保?官方详解
- ????Ƽ??????? ???ȷ?չ?¶??ܣ????Ķ???
- 不吃早餐,小肠会疯狂吸脂?!6个危害很多人不知道
- 有高血压多吃水果!研究发现:这2种水果可降低死亡风险
- 《我的阿勒泰》播完了,再看它的改编策略
- 踏青觅春的好时节,切记这些安全隐患
- 中新健康|卒中治疗再出“中国方案” 将助力全球减残
- 为什么他过敏你没事?这些“抗过敏大坑”要避开
- 搭载V12发动机 法拉利12Cilindri首发亮相
- 深造就业“无上限”!这所大学的创新人才培养成效显著!
- 【农业地理】高考地理中四种特殊的农业生产技术、高考地理中的土地退化
- 奥运会系列资格赛令人兴奋,参赛选手期待上海的热烈氛围
- 国际奥委会发文晒王一博运动照,预热奥运会资格系列赛·上海
- 新片|刘和平电影《援军明日到达》定档,于和伟、杨洋主演
- 留学海归报考2025北京公务员毕业院校须软科世界学术排名前100?
- 打了疫苗仍会感染百日咳?多位医生释疑
- 中新健康丨代谢外科专家:肥胖症患者怀孕风险较高 建议先减肥再怀孕
- 谷歌 Pixel Fold 2手机渲染:内屏 7.9英寸,配全新相机岛设计
- 搜索
-